近日，恒瑞醫藥子公司成都盛迪醫藥有限公司的1類創新藥、補體B因子抑制劑HRS-5965膠囊被國家藥品監督管理局藥品審評中心擬納入優先審評程序，適應癥為：治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥成人患者。

關于HRS-5965-301研究

HRS-5965-301研究為一項隨機、開放、陽性藥物對照、多中心設計的III期臨床試驗，旨在比較HRS-5965膠囊與C5補體抑制劑在既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者中的有效性和安全性。本研究由中國醫學科學院血液病醫院張鳳奎教授，中國醫學科學院北京協和醫院韓冰教授共同擔任主要研究者，全國13家中心共同參與，主要終點為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結果表明^[1]，HRS-5965在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面均優于C5補體抑制劑。

關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥

陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55（衰變加速因子，DAF）和CD59（反應性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏導致補體介導的血管內溶血，主要臨床表現為血管內溶血、潛在的造血功能衰竭及血栓形成傾向^[2]。因其發病率/患病率低，PNH已被納入國家《第一批罕見病目錄》^[3]。盡管現有的C5補體抑制劑治療可有效控制血管內溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續貧血^[4]。此外，C5補體抑制劑需要長期靜脈或皮下給藥，給藥便利性有待提高。

關于HRS-5965膠囊

HRS-5965膠囊是公司自主研制的1類新藥，是以補體活化系統旁路途徑中B因子為靶點的口服小分子抑制劑，補體B因子抑制劑可通過靶向因子B抑制AP能同時控制血管內溶血和血管外溶血，彌補了部分C5補體抑制劑治療的不足，同時口服給藥也相對提高了患者的用藥依從性。此外，HRS-5965膠囊用于IgA腎病患者的臨床研究也正在進行中。

什么是優先審評審批？

藥品上市許可優先審評審批是國家為鼓勵研究和創制新藥、解決臨床急需短缺藥品等而設立的藥品快速上市通道。2020年7月，國家藥品監督管理局發布《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》，明確列出六大類情況可申請適用優先審評審批，包括具有明顯臨床價值的臨床急需短缺藥品、突破性治療藥物、附條件批準、兒童用藥等情形都可通過優先審評審批程序來加快審評、審批。PNH已被納入國家《第一批罕見病目錄》，HRS-5965膠囊納入優先審評的依據符合《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》中第一項“(一)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥”的要求。優先審評審批的適用對象雖然經過多次變革，但萬變不離其宗的是該程序始終堅持以患者為中心，以臨床價值為導向。近年來，越來越多的重磅創新產品通過這一“綠色通道”加快了上市進程。

參考文獻：

1.根據研究資料整理

2.罕見病診療指南（2019年版）.553-560頁.

3.第一批罕見病目錄.

4.Jong Wook Lee, et al. The role of the alternative pathway in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and emerging treatments. EXPERT REVIEW OF CLINICAL PHARMACOLOGY.2022;15(7):851–861.

聲明：

1. 本新聞旨在分享研發前沿資訊，僅供醫療衛生專業人士參閱，非廣告用途。

2. 恒瑞醫藥不推薦任何未被批準的藥品、適應癥的使用。