近日，恒瑞醫藥子公司福建盛迪醫藥有限公司的HRS-5635注射液治療慢性乙型肝炎被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入擬突破性治療品種公示名單。

慢性乙型肝炎（CHB，簡稱“慢乙肝”）是乙型肝炎病毒（HBV）持續感染導致的肝臟慢性炎癥性疾病。據報道，全球約2.57億例HBV感染者，每年約88.7萬人死于HBV感染相關疾病^[1]。中國作為慢乙肝大國，2020年疾控中心流調數據估算的現存HBV感染者約7500萬，其中約3000萬人未察覺已經感染^[2]。此外，慢乙肝是肝硬化和原發性肝細胞癌（HCC）的主要病因，國內肝硬化和HCC患者中由HBV感染所致者分別高達77%和84%^[2]。

功能性治愈作為慢乙肝的理想治療目標，旨在通過有限療程治療后清除乙肝表面抗原（HBsAg）。現有療法包括核苷（酸）類似物（NAs）和聚乙二醇干擾素α（Peg-IFNα）對于HBsAg清除的作用有限，很難實現功能性治愈，亟待開發更有效的產品或治療方案，以期進一步提高慢乙肝患者的功能性治愈率，改善慢乙肝的長期預后。

HRS-5635為公司自主研發的新一代肝靶向HBV的siRNA藥物，是新型共價偶聯三觸角型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的雙鏈小干擾RNA，可通過GalNAc和肝細胞表面的去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）結合選擇性遞送進入肝臟細胞。在肝細胞內，其通過核糖核酸干擾（RNAi）途徑特異性靶向HBV，抑制HBV病毒相關蛋白的表達，發揮抗病毒作用。經查詢，國內外暫無同類藥物獲批上市

HRS-5635單藥治療慢乙肝的II期臨床研究結果顯示，HRS-5635有提高慢乙肝功能性治愈的潛力，且同時具備良好的安全性特征，預期可為慢乙肝患者提供更多的治療選擇^[3]。基于此，HRS-5635治療慢性乙型肝炎被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入擬突破性治療品種公示名單。此外，HRS-5635聯合Peg-IFNα治療慢乙肝的II期研究正在進行中。

什么是突破性治療藥物程序？

為鼓勵研究和創制具有明顯臨床優勢的藥物，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布了《國家藥監局關于發布＜突破性治療藥物審評工作程序（試行）＞等三個文件的公告》（2020年第82號），明確了突破性治療藥物的納入范圍：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發。

參考文獻：

[1] 中華醫學會感染病學分會, 中華醫學會肝病學分會. 慢性乙型肝炎防治指南(2019年版) [J] . 中華傳染病雜志, 2019, 37(12) : 711-736. DOI: 10.3760/cma.j.issn.1000-6680.2019.12.003.

[2] Hui Z, Yu W, et.al. New progress in HBV control and the cascade of health care for people living with HBV in China: evidence from the fourth national serological survey, 2020. Lancet Reg Health West Pac. 2024 Sep 14;51:101193. doi: 10.1016/j.lanwpc.2024.101193.

[3] 根據研究資料整理.

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