近日，恒瑞醫藥收到國家藥品監督管理局的通知，批準公司自主研發的1類創新藥澤美妥司他片（商品名：艾瑞璟^?）上市，用于既往接受過至少1線系統性治療的復發或難治外周T細胞淋巴瘤（R/R PTCL）成人患者。澤美妥司他片是中國首個自主研發的EZH2抑制劑，此次獲批彰顯了我國在血液腫瘤治療領域的新藥研發實力，將為R/R PTCL患者提供全新的治療選擇。

澤美妥司他片此次獲批是基于北京大學腫瘤醫院牽頭、全國多中心參與的關鍵性研究^[1]。該結果表明，澤美妥司他片治療R/R PTCL患者完全緩解（CR）率達32.8%，意味著近三分之一的患者經治療后腫瘤病灶達到完全消失的狀態。同時，患者的中位PFS達到了10.0個月，展現出對疾病進展相對的有效控制。此外，客觀緩解率（ORR）為64.2%，中位緩解持續時間（DoR）為18.7個月，其療效廣泛覆蓋不同病理亞型^[1]。

外周T細胞淋巴瘤（PTCL）是一組具有高度異質性和侵襲性的淋巴系統惡性腫瘤，在我國非霍奇金淋巴瘤患者中，其占比約25-30%^[2]，明顯高于西方國家；且患者中位發病年齡為52-57歲，也相對年輕^[1,3-4]。PTCL臨床治療極具挑戰，多數患者在接受初始治療后復發或轉為難治^[5]。近期一項覆蓋千余名中國患者的大型真實世界研究顯示，患者一旦進入二線治療，其中位無進展生存期（PFS）僅5.2個月，凸顯了R/R PTCL患者后續無統一的標準治療方案、治療手段匱乏、生存獲益微弱的困境^[3,6]。

澤美妥司他片是恒瑞醫藥自主研發的一種高選擇性EZH2口服抑制劑，通過抑制組蛋白甲基轉移酶EZH2，抑制淋巴瘤細胞胞內H3K27Me3，逆轉腫瘤細胞的異常表觀遺傳編程,進而引起G1期細胞周期阻滯和誘導細胞早期凋亡，最終抑制淋巴瘤體外及體內生長^[7]。這一獨特作用模式克服了傳統化療藥物及部分靶向療法的瓶頸，為R/R PTCL患者提供了全新的治療選擇。

作為創新型國際化制藥企業，恒瑞醫藥五十余年來始終踐行“科技為本，為人類創造健康生活”的使命，持續圍繞臨床亟需進行創新研發，目前已在中國獲批上市24款1類創新藥，其中抗腫瘤藥占比過半。另有100多個自主創新產品正在臨床開發，超400項臨床試驗在國內外開展。未來，恒瑞醫藥將持續“以患者為中心”加速創新研發步伐，致力于推出更多新藥好藥，服務健康中國，造福全球患者。

關于關鍵性研究

這是一項評估澤美妥司他在復發/難治性外周T細胞淋巴瘤患者中的單臂關鍵性研究^[1]。該研究由北京大學腫瘤醫院朱軍教授、宋玉琴教授擔任主要研究者，全國33家中心共同參與。

該研究旨在評估澤美妥司他片單藥在R/R PTCL患者中的抗腫瘤療效和安全性。其主要研究終點為由獨立影像評審委員會（IRC）基于Lugano 2014標準評估的客觀緩解率（ORR），次要研究終點包括無進展生存期（PFS）、緩解持續時間（DoR）、總生存期（OS）等。

圖1.研究設計

該研究共納入67例R/R PTCL患者接受澤美妥司他片單藥治療（350mg，每日兩次）。結果表明，與歷史數據相比，澤美妥司他片取得了顯著且有臨床意義的改善，并展現出令人鼓舞的臨床數據：完全緩解（CR）率達32.8%，中位PFS為10.0個月。12個月和18個月的OS率分別達到了76.2%和74.3%。此外，部分緩解（PR）率為31.3%，ORR達64.2%，中位DoR為18.7個月。研究的安全性結果表明，澤美妥司他片耐受性良好，治療相關不良事件（TRAEs）多為低級別。

此外，不同組織學亞型的ORR均表現出較好的療效，如血管免疫母細胞性T細胞淋巴瘤（AITL）的ORR為70.3%，PTCL非特指型（PTCL-NOS）的ORR為57.1%，鼻型結外NK/T細胞淋巴瘤（ENKTL-NT）的ORR為50.0%，間變性大細胞淋巴瘤（ALCL，ALK-）的ORR為42.9%，ALCL（ALK+）的ORR為50.0%，單形性親上皮性腸道T細胞淋巴瘤（MEITL）及其他亞型的ORR均為100%。

圖2.研究結果

目前，一項比較澤美妥司他與西達本胺治療R/R PTCL的隨機對照III期研究正在進行中（ClinicalTrials.gov，NCT06122389），有望在未來進一步驗證澤美妥司他的療效和安全性，為臨床醫生提供更充分的循證醫學證據，推動PTCL治療領域的發展。

參考文獻：

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[7]GULATI N, BéGUELIN W, GIULINO-ROTH L. Enhancer of zeste homolog 2 (EZH2) inhibitors [J]. Leuk Lymphoma, 2018, 59(7): 1574-85.

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