今日，由國(guó)家癌癥中心/中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院徐兵河主任主持完成、獲得國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持的國(guó)家1.1類抗腫瘤創(chuàng)新藥物吡咯替尼的II期臨床研究原文正式發(fā)表在《JCO》（美國(guó)臨床腫瘤雜志）上，影響因子28.245 分。

這是中國(guó)首個(gè)I期和II期研究同時(shí)登上JCO的中國(guó)原研抗腫瘤藥物，也是中國(guó)實(shí)體腫瘤中第一個(gè)基于II期臨床研究的結(jié)果，獲得批準(zhǔn)上市的抗腫瘤藥物。2018年8月13日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理總局基于其II期臨床研究?jī)?yōu)異的療效和成就，有條件批準(zhǔn)吡咯替尼上市，用于轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌的治療。

大國(guó)重器、實(shí)至名歸

吡咯替尼是獲得科技部“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持的1.1類創(chuàng)新藥，由江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司發(fā)明、國(guó)家癌癥中心牽頭臨床研發(fā)，是新一代HER2受體抑制劑。

吡咯替尼自問(wèn)世起就備受國(guó)際關(guān)注，2017年，吡咯替尼I期研究榮登《JCO》雜志（當(dāng)年影響因子：24.008），這是中國(guó)研究者在JCO發(fā)表的第一項(xiàng)I期腫瘤新藥臨床研究；同期發(fā)布的吡咯替尼轉(zhuǎn)化性研究結(jié)果，首次在國(guó)際上采用前瞻性臨床研究，證實(shí)液體活檢生物標(biāo)志物指導(dǎo)乳腺癌靶向治療的價(jià)值優(yōu)于傳統(tǒng)組織學(xué)檢測(cè)，國(guó)際同行評(píng)述該發(fā)現(xiàn)可能是劃時(shí)代的進(jìn)步，指導(dǎo)著乳腺癌精準(zhǔn)治療的未來(lái)方向；同年12月，吡咯替尼的II期臨床研究被列入國(guó)際乳腺癌大會(huì)SABCS（美國(guó)圣安東尼奧大會(huì)）年度重大事件回顧，獲得國(guó)際同行廣泛關(guān)注；2018年9月，《中國(guó)晚期乳腺癌臨床診療專家共識(shí)》首次將吡咯替尼寫入行業(yè)規(guī)范，改變了HER2陽(yáng)性晚期乳腺癌治療格局；2019年8月，吡咯替尼II期臨床研究的結(jié)果再次被JCO雜志特邀全文發(fā)表；在吡咯替尼的II期研究中，吡咯替尼聯(lián)合卡培他濱方案對(duì)照拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱這一國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)方案，吡咯替尼組以18.1個(gè)月的PFS（無(wú)疾病進(jìn)展生存期）遠(yuǎn)超拉帕替尼組7個(gè)月。

這些成果和認(rèn)可，充分肯定了吡咯替尼的臨床價(jià)值，也充分體現(xiàn)了我國(guó)藥政改革的先進(jìn)之處。國(guó)家癌癥中心馬飛教授提到：“吡咯替尼是中國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)路上的一個(gè)分水嶺，代表了中國(guó)創(chuàng)新藥物研發(fā)、創(chuàng)新藥物臨床研究、精準(zhǔn)醫(yī)療轉(zhuǎn)化研究質(zhì)的飛躍，是十三五期間中國(guó)抗腫瘤藥物研發(fā)的典范”。

HER2鴻蒙，中國(guó)智造

吡咯替尼的問(wèn)世，改變了中國(guó)抗HER2領(lǐng)域15余年被國(guó)外進(jìn)口藥壟斷的局面，特別在晚期HER2陽(yáng)性乳腺癌治療領(lǐng)域，曲妥珠單抗經(jīng)治人群后續(xù)治療的選擇一直備受專家關(guān)注，國(guó)家癌癥中心徐兵河教授在采訪中提到：“在國(guó)內(nèi)，既往HER2陽(yáng)性晚期乳腺癌的二線靶向用藥只有拉帕替尼，療效不盡人意，臨床上迫切需要療效更好和安全性更優(yōu)的產(chǎn)品，吡咯替尼的出現(xiàn)滿足了患者迫切的臨床需求，這也是它能獲得CDE快速審批的原因之一。”這是中國(guó)抗HER2領(lǐng)域的重大突破，也將逐漸改變國(guó)際臨床實(shí)踐。

得益于國(guó)家對(duì)新藥研發(fā)關(guān)注與扶持，2015年原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局啟動(dòng)了藥品審評(píng)審批制度改革，對(duì)臨床急需的產(chǎn)品給予優(yōu)先審評(píng)，大大縮短了新藥審批時(shí)間。吡咯替尼從2011年4月首次申請(qǐng)臨床到2018年8月正式獲批，歷時(shí)僅七年，遠(yuǎn)短于新藥研發(fā)動(dòng)輒十多年的平均水準(zhǔn)，這無(wú)疑是中國(guó)藥政改革的重大突破與成果。

科技自立，共啟未來(lái)

中國(guó)制藥產(chǎn)業(yè)雖起步晚，但我們看到了它的巨大進(jìn)步。當(dāng)我們看到以吡咯替尼為代表的中國(guó)原研藥物改變著中國(guó)臨床實(shí)踐并開始在世界舞臺(tái)嶄露頭角時(shí)，我們可以驕傲的說(shuō)出“中國(guó)原研，世界品質(zhì)”。以吡咯替尼研發(fā)企業(yè)恒瑞醫(yī)藥為代表的中國(guó)民族醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，越來(lái)越加大科研投入，越來(lái)越注重新藥自主研發(fā)，逐步實(shí)現(xiàn)了科技自立，實(shí)現(xiàn)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從跟隨到引領(lǐng)的飛躍。與此同時(shí)，中國(guó)學(xué)者不斷在世界舞臺(tái)上發(fā)出“中國(guó)之聲”，中國(guó)原創(chuàng)研究也越來(lái)越受到國(guó)際的關(guān)注和認(rèn)可，這些來(lái)自世界的認(rèn)可，正是堅(jiān)持贏得的尊重。

我們?cè)I(lǐng)先世界，也曾落后百年。建國(guó)70載，我們科技自立，我們研發(fā)自強(qiáng)。向西而學(xué)數(shù)十載，而今崛起創(chuàng)未來(lái)，重大新藥創(chuàng)制吡咯替尼的榮耀，正是獻(xiàn)給祖國(guó)70歲的賀禮，期待未來(lái)有更多中國(guó)自主研發(fā)的高品質(zhì)原研新藥問(wèn)世，用中國(guó)人的智慧，共啟屬于我們的未來(lái)！